Progetto di ricerca
La distrofia muscolare è una patologia X-linked che si manifesta con atrofia e sviluppo di cardiomiopatie. Le terapie ad oggi disponibili sono limitate e molti pazienti continuano a morire di insufficienza cardiaca, rendendo indispensabile la ricerca di nuove strategie terapeutiche per la cardiomiopatia distrofica (MDC).
Nell’Unità di Biologia Vascolare e Medicina Rigenerativa del Monzino il progetto di studio mette a punto un modello per lo screening di farmaci che utilizza cardiomiociti ottenuti da cellule staminali pluripotenti indotte (IPSC) derivate da pazienti.
Grazie al sostegno della Fondazione IEO-CCM, questo mio progetto di ricerca può fornirci un modello avanzato di cardiomiopatia distrofica in vitro, che, se effettivamente ricapitolasse le caratteristiche della patologia in vivo, diverrebbe un potentissimo strumento per testare nuovi composti e per muovere un altro passo nell’ambito della medicina di precisione.