Il progetto ORGANoro è stato sviluppato al Centro Cardiologico Monzino grazie al lavoro della dottoressa Rosaria Santoro primo autore della ricerca scientifica pubblicata su Materials Today Bio e senior researcher della Unità di Ricerca sulle Cardiomiopatie Ereditarie, guidato dalla dottoressa Elena Sommariva. L’ attività dell’unità si concentra sullo studio delle cardiomiopatie ereditarie e sullo sviluppo di modelli capaci di prevedere la risposta individuale ai farmaci, per terapie sempre più mirate e sicure.
ORGANoro, progetto trattato anche in un articolo dell’Osservatorio Terapie Avanzate, è una piattaforma basata su organoidi cardiaci, piccoli modelli tridimensionali ottenuti dalle cellule umane che permettono di studiare in modo più preciso il comportamento del tessuto cardiaco e la risposta ai farmaci.
Le cardiomiopatie ereditarie sono malattie del cuore trasmesse in famiglia che possono essere anche molto rare: nel tempo indeboliscono o irrigidiscono il muscolo cardiaco, causando un progressivo scompenso, favorendo aritmie e aumentando il rischio di morte improvvisa. Comprendere i meccanismi che le determinano è fondamentale per sviluppare terapie mirate.
I modelli cellulari tradizionali, coltivati su superfici bidimensionali, non riescono sempre a riprodurre la complessità del cuore umano. I modelli tridimensionali esistenti, invece, possono essere costosi, difficili da standardizzare e poco riproducibili.
ORGANoro, nasce proprio per superare questi limiti e offrire un modello più affidabile, standardizzato e che descrive al meglio alcune caratteristiche del cuore, permettendone lo studio.
La piattaforma utilizza cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), ottenute da un semplice prelievo di sangue o da un campione del paziente acquisito tramite biopsia. Queste cellule mantengono il patrimonio genetico della persona da cui provengono e possono differenziarsi nei diversi tipi cellulari che compongono il cuore.
Attraverso specifici parametri geometrici, meccanici e chimici, la piattaforma messa a punto guida le cellule a organizzarsi in strutture tridimensionali. Nascono così piccoli organoidi, strutture cellulari di mezzo millimetro di diametro, che contengono i diversi tipi cellulari che popolano il cuore, capaci di riprodurre alcune funzioni fondamentali del cuore, come la contrattilità e l’organizzazione spaziale delle cellule.
Il risultato è un modello complesso, ma altamente riproducibile, dai costi contenuti, che permette di ottenere numerosi organoidi tra loro identici in condizioni controllate, evitando lunghe procedure per la loro generazione.
Uno degli ambiti di applicazione più importanti di ORGANoro, riguarda la valutazione della cardiotossicità dei farmaci.
Prima che un nuovo trattamento venga approvato, è essenziale comprenderne l’impatto sul cuore. Grazie a questo modello è possibile ottenere indicazioni anticipate sugli effetti potenzialmente dannosi di alcuni farmaci, compresi quelli antitumorali, contribuendo a prevenire complicanze cardiache nei pazienti.
La piattaforma ORGANoro consente anche di studiare i meccanismi alla base dell’insorgenza e della progressione (patogenesi) di malattie come la cardiomiopatia aritmogena, e di testare la risposta a diversi trattamenti. Questo approccio permette di confrontare l’efficacia dei farmaci e di individuare quello più adatto per uno specifico gruppo di pazienti o per un singolo individuo.
Gli organoidi cardiaci personalizzati, possono offrire un contributo importante anche nella progettazione dei trial clinici. Disporre di un modello biologico complesso e riproducibile aiuta a selezionare meglio i pazienti e a ottenere dati più precisi sull’efficacia dei nuovi trattamenti, soprattutto nelle malattie rare dove il numero di casi è limitato.
Il prossimo passo sarà quello di favorire collaborazioni con altri gruppi di Ricerca e con l’industria farmaceutica, affinché questo modello possa essere sempre più utilizzato nello sviluppo preclinico dei farmaci.
Progetti come ORGANoro dimostrano quanto la Ricerca medico-scientifica sia fondamentale per trasformare i dati in strumenti concreti per la prevenzione, la diagnosi e la cura delle malattie cardiovascolari.
La Fondazione IEO-MONZINO ETS sostiene la Ricerca del Centro Cardiologico Monzino, supportando lo sviluppo di tecnologie innovative che migliorano l’efficacia dei trattamenti e aprono la strada a una medicina sempre più personalizzata.
